馬薩諸塞州沃特敦， 2022 年 10 月 31 日/美通社/ -- Disc Medicine 是一家臨床階段的生物制藥公司，專注于發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和商業(yè)化針對(duì)嚴(yán)重血液病患者的新療法，今天宣布啟動(dòng) AURORA，在患有 EPP 的成人中進(jìn)行的 bitopertin 的 2 期臨床研究。Bitopertin 是一種口服的甘氨酸轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白 1 (GlyT1) 選擇性抑制劑，旨在調(diào)節(jié)血紅素生物合成，臨床前研究表明，它可以減少原卟啉 IX (PPIX) 的積累，原卟啉 IX (PPIX) 是導(dǎo)致 EPP 患者疾病病理的有毒代謝物。Bitopertin 目前也在 BEACON 中進(jìn)行研究，這是一項(xiàng)針對(duì) EPP 和 X 連鎖原卟啉癥 (XLP) 患者的開放標(biāo)簽 2 期臨床研究，該研究于2022 年 8 月，正在澳大利亞進(jìn)行。
“我們很高興啟動(dòng) AURORA，這是第一個(gè)在 EPP 患者中進(jìn)行 bitopertin 的美國(guó)研究。我們正在進(jìn)行 AURORA 研究，以使我們能夠以嚴(yán)格的方式評(píng)估 bitopertin 對(duì) PPIX 水平、光敏性、疼痛和其他關(guān)鍵指標(biāo)的影響。 ，盲法試驗(yàn)，” Disc Medicine 首席執(zhí)行官、法學(xué)博士、博士John Quisel說(shuō)。“我們?cè)O(shè)計(jì)了 AURORA 和 BEACON 來(lái)為我們提供對(duì) bitopertin 作為 EPP 疾病緩解療法的潛力的有力評(píng)估?！?/span> AURORA 2 期研究是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照、平行給藥的臨床試驗(yàn)，旨在評(píng)估 bitopertin 在成人 EPP 中的安全性、耐受性和有效性。預(yù)計(jì)將在美國(guó)各地招募大約 75 名患者。患者將以每天一次 20 mg 或每天一次 60 mg 的劑量口服給予 bitopertin 120 天。完成 120 天的治療期后，患者可以轉(zhuǎn)入試驗(yàn)的開放標(biāo)簽擴(kuò)展部分。該研究旨在測(cè)量無(wú)金屬 PPIX 水平的變化，以及光敏性、日光耐受性、疼痛、安全性和耐受性的測(cè)量。 “對(duì)于 EPP 的疾病緩解療法存在顯著未滿足的需求，以解決該病癥的潛在病理生理學(xué)?；加?EPP 的患者經(jīng)歷使人衰弱的疼痛反應(yīng)，以及潛在的嚴(yán)重肝膽影響，他們必須采取避免日曬的措施可以對(duì)他們的生活質(zhì)量產(chǎn)生強(qiáng)烈的負(fù)面影響，”邁阿密大學(xué)米勒醫(yī)學(xué)院FAASLD、AGAF 醫(yī)學(xué)博士Cynthia Levy說(shuō)。“我們對(duì) bitopertin 解決導(dǎo)致 EPP 癥狀和肝病的潛在原卟啉積累的潛力感到非常興奮，我們期待著結(jié)果?！?/span> 關(guān)于 Bitopertin Bitopertin 是一種臨床階段的口服 GlyT1 抑制劑，旨在調(diào)節(jié)血紅素的生物合成。GlyT1 是一種在發(fā)育中的紅細(xì)胞上表達(dá)的膜轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白，需要為血紅素生物合成和支持紅細(xì)胞生成提供足夠的甘氨酸。bitopertin 對(duì)血紅素生物合成的安全性和影響以前是在一項(xiàng)綜合臨床計(jì)劃中建立的，該計(jì)劃包括多個(gè)臨床研究中的 4,000 多人。Disc Medicine 正計(jì)劃開發(fā) bitopertin 作為從 EPP 和 XLP 開始的一系列血液疾病的潛在治療方法。在 EPP 和 XLP 的臨床前模型中，bitopertin 被證明可以顯著降低 PPIX，PPIX 是血紅素生物合成的有毒中間體，是該疾病的根本原因。 Bitopertin 是一種實(shí)驗(yàn)性藥物，在全球任何司法管轄區(qū)均未獲準(zhǔn)用作治療藥物。Disc 于2021年 5 月根據(jù)羅氏 (Roche) 的許可協(xié)議獲得了 bitopertin 的全球權(quán)利。 關(guān)于紅細(xì)胞生成性原卟啉癥 (EPP) 和 X 連鎖原卟啉癥 (XLP) EPP 和 XLP 是罕見的、使人衰弱且可能危及生命的疾病，由影響血紅素生物合成的突變引起，導(dǎo)致稱為原卟啉 IX (PPIX) 的有毒光活性中間體的積累。當(dāng)患者暴露在陽(yáng)光下時(shí)，這會(huì)導(dǎo)致嚴(yán)重的反應(yīng)，其特征是極度疼痛、水腫、灼熱感以及潛在的水泡和毀容。PPIX 還會(huì)在肝膽系統(tǒng)中蓄積，并可能導(dǎo)致 20-30% 的患者出現(xiàn)并發(fā)癥，包括膽結(jié)石、膽汁淤積和肝損傷，在極端情況下會(huì)導(dǎo)致肝功能衰竭。目前的護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)包括避免陽(yáng)光照射的極端措施，包括將戶外活動(dòng)限制在夜間、使用防護(hù)服和不透明的防護(hù)罩以及疼痛管理。這對(duì)心理社會(huì)發(fā)展有重大影響，生活質(zhì)量和患者的日?；顒?dòng)，特別是在幼兒和家庭中。目前沒(méi)有治愈 EPP 的方法，只有一種 FDA 批準(zhǔn)的療法，一種通過(guò)手術(shù)植入的合成激素，旨在刺激黑色素生成，稱為 Scenesse® (afamelanotide)。 關(guān)于椎間盤醫(yī)學(xué) Disc Medicine 是一家臨床階段的生物制藥公司，致力于改變血液病患者的生活。我們正在建立一系列創(chuàng)新的、潛在的一流治療候選藥物，這些候選藥物會(huì)影響紅細(xì)胞生物學(xué)的基本途徑。我們致力于開發(fā)治療方法，為許多患有血液疾病的患者帶來(lái)希望和希望。2022年8 月，Disc 宣布與 Gemini Therapeutics, Inc.（納斯達(dá)克股票代碼：GMTX）達(dá)成最終合并協(xié)議。 |
